基因療法具解決未滿足醫療需求之潛能，在治療遺傳性疾病與罕見疾病方面開啟了突破性創新。基因療法的基本概念為利用載體將外源性的基因輸入體內治療方式，藉此改變目標細胞基因表現，從而達到治療的成效。現今的基因療法中，病毒為常使用的基因遞送載體，將經改造的病毒作為基因載體，基於安全性考量，天然病毒被設計成具複製缺陷，可感染細胞和表現轉基因，但無法重新組裝成感染性顆粒。其中，腺相關病毒（Adeno-associated virus, AAV）因可在哺乳動物細胞表達外源基因，且其免疫原性低與致病性低，已使其成為基因治療應用的關鍵遞送工具。然而，具眾多優勢的創新的AAV基因療法在上市後的銷售卻不如預期，鉅額開發費用、生產成本高以及目標患者族群數少，導致其價格高昂，部分產品市場接受度低，面臨市場的嚴峻挑戰。
一、AAV基因療法發展現況
二、AAV基因療法市場表現二極，部分上市產品面臨商業化困境和安全性疑雲
三、結論
表1 已上市AAV基因療法
表2 已上市AAV基因療法2024年全球前5大銷售排名