長期以來，AI在臨床試驗中的角色，多被視為提升資料整理與流程效率的輔助工具。然而，在新藥研發失敗率居高不下與臨床III期試驗動輒數億美元成本的壓力下，問題已不再只是效率提升，而是既有的臨床決策架構，是否足以支撐高度不確定的研發環境。相較於臨床前研究，藥物一旦進入人體試驗階段，不僅涉及複雜的臨床判斷與倫理規範，也成為研發風險與資本投入最為集中的環節。多項產業統計與文獻分析指出，候選藥物進入臨床階段後的整體失敗率約達九成，其中，臨床III期試驗因規模龐大且多中心執行複雜，往往同時承擔最高的成本與風險。任何試驗設計錯誤、受試族群異質性過高或病人招募延遲，都可能造成難以回收的時間延誤與資本損失。
隨著治療模式逐步轉向精準醫療，臨床試驗所面臨的挑戰也隨之放大。藥物研發的重心，也由過去的大族群適應症，轉向腫瘤標靶治療、罕見疾病及慢性病長期管理。此趨勢下，受試者納入條件愈加嚴格，符合條件的患者人數明顯減少，進而導致試驗招募期延長。另一方面，跨國多中心試驗的協調難度提高，資料整合與品質控管要求亦同步提升。同時，臨床試驗資料結構亦出現顯著變化。電子病歷、醫學影像、多體學資料、穿戴式裝置與即時生理監測數據逐步納入試驗流程，使資料型態由過去以實驗室檢驗與問卷為主的結構化資料，轉為高維度、多來源與非結構化資料並存的資料環境。然而，多數試驗仍仰賴人工資料清理與傳統統計分析，使既有資料處理流程難以因應日益複雜的資料環境，進而導致決策延遲，甚至錯失潛在療效訊號。
在此背景下，臨床試驗面臨的挑戰已不僅是效率問題，而是既有決策機制與資料治理能力，是否足以應對高度複雜的研發環境。正是在這樣的結構性缺口下，AI開始由工具層面走向決策核心，並逐步推動臨床試驗決策邏輯與產業競爭格局的重組。
一、從自動化工具到臨床決策
AI導入臨床試驗之初，多半集中於資料自動化整理與流程優化，例如電子資料擷取、自動資料查核與表單比對等行政性作業。然而，隨著演算法成熟與運算能力提升，其角色已由流程輔助工具，轉向支援甚至參與臨床決策，並對試驗設計、病人分群與風險監測產生實質影響。
（一）試驗設計階段：從固定式試驗設計到動態模擬
傳統臨床試驗多採「固定式試驗設計」，亦即在試驗啟動前即預先確定入選條件、樣本數、主要與次要終點以及統計分析方法，原則上於試驗進行期間不進行重大調整。若需修改設計，往往必須提出修正案並重新審查，導致時間延誤與成本增加。在高失敗率與高資本壓力環境下，這種一次性決策模式逐漸顯露其風險。
在此情勢下，AI已被導入試驗設計階段，用於模擬不同入選條件、樣本數與終點設計對試驗結果的影響。以Unlearn.AI開發的數位分身技術為例，可建立虛擬患者模型，用以模擬疾病進程與治療反應。根據其公開回溯性驗證資料，該模型在神經退化性疾病歷史試驗數據中，能夠重建實際對照組疾病進展曲線，並減少20～40%實體對照組樣本數。在整體樣本數不變的情況下，亦可提升辨識療效差異的能力，並有助於完善樣本數規劃與終點設計。
雖然目前數位分身尚未正式取代實體對照組，但已被應用於試驗規劃與設計優化討論中，並與監管機關展開技術交流。此類技術的關鍵意義在於，使試驗設計由過去依賴經驗與假設的固定式決策，轉向以歷史資料訓練與預測模型為基礎的動態模擬與情境分析。
（二）病人招募與分群：精準匹配取代人工篩選
病人招募長期被視為臨床試驗延遲的主要原因之一。尤其在腫瘤與罕見疾病試驗中，生物標記條件日益細分，人工逐筆篩選電子病歷效率極低，且在多中心環境下容易遺漏潛在符合條件的患者。
以Deep 6 AI為例，運用自然語言處理與機器學習技術，解析電子病歷及醫師撰寫之非結構化紀錄，並將臨床試驗的納入與排除條件轉換為可搜尋之邏輯規則。根據其與大型醫療機構的合作案例，透過AI搜尋數百萬筆醫療紀錄後，潛在符合條件患者的識別速度可提升5～10倍；在部分腫瘤試驗中，招募時間亦可縮短約50%，並同時降低人工篩選所需的人力與行政成本。
若說前述應用主要體現在搜尋效率的提升，在腫瘤精準醫療領域，Tempus進一步整合基因體定序資料與臨床結果，將AI應用於族群結構優化與分層決策。其臨床決策平台Tempus ONE可即時比對患者基因體特徵與臨床試驗條件，加速生物標記比對效率；研究分析平台Tempus Lens則提供大規模去識別化腫瘤資料分析能力，用於驗證分子亞型分布與治療反應差異，支援試驗設計前期的族群分層策略。
在標靶治療與免疫療法試驗中，族群同質性將直接影響辨識療效差異的能力與療效判定結果。透過分子層級資料於試驗前期進行精準分層，不僅有助於提升療效判定效率，亦可降低因族群異質性過高而導致療效訊號被稀釋的風險。
因此，AI在招募與分群上的實質成效，不僅體現在招募時間縮短與篩選成本降低，更體現於將族群同質性控制前移至試驗設計階段。雖然這些應用並未直接改變藥物本身的生物學療效，但在高成本與高風險的腫瘤臨床試驗環境中，其所帶來的效率與精準度的提升，已成為強化臨床試驗成功機率與資本效率管理的重要因素。
（三）試驗執行與安全監測：即時風險預測取代事後查核
在試驗執行階段，AI的價值逐步延伸至風險預測與資料品質管理。傳統監測模式多屬全面性事後查核，需投入大量人力與時間。AI導入後，監測策略逐步轉向風險基礎監測。
以Medidata所開發的AI風險監測平台為例，其整合風險基礎監測（Risk-Based Monitoring, RBM）機制，透過機器學習模型辨識異常資料與潛在偏差，使監測人力由全面查核轉向重點監控。透過此平台，可降低20～30%的風險基礎監測成本、減少不必要的現場查核次數，並提前辨識資料偏差與潛在品質問題。在疫情期間，已有多家藥廠導入遠距監測與AI風險分析機制，使試驗得以在現場訪查受限情況下持續進行，同時維持數據完整性。此一發展顯示，AI已逐步成為臨床試驗管理中不可或缺的核心工具。
此種管理模式的轉變，使臨床試驗由事後稽核走向即時風險管控，並將資料品質管理納入前瞻式決策架構。
二、技術世代分工：成熟應用與高門檻創新並行
從技術發展角度觀察，AI在臨床試驗中的應用並非單一路徑演進，而是呈現不同成熟階段技術並行推進的發展態勢。其中，一類為已進入商業化與大規模部署階段的成熟應用技術；另一類則為仍處於驗證與監管磨合階段的高門檻創新技術。
首先，以機器學習與預測分析為核心的應用，已成為目前最成熟、且最具商業化基礎的第一代臨床試驗AI技術。此類技術廣泛應用於病人分群、試驗結果預測、招募進度管理與中途退出風險評估，特別在樣本數龐大、試驗週期長的臨床II期與臨床III期試驗中，能明確展現降低成本與時程的效益。
其次，自然語言處理（Natural Language Processing, NLP）技術的導入，則有效突破臨床試驗長期受限於非結構化資料的瓶頸。臨床紀錄、醫師筆記與試驗設計文件中所蘊含的關鍵資訊，過去難以被系統性利用。但在導入NLP技術後，研究團隊則得以將這些文字資料轉化為可分析的結構，並進一步應用於病人篩選、合規檢核與決策支持流程中。相較於機器學習著重於預測與風險評估，NLP的核心價值在於資料解鎖，使原本紀載於文本中的資訊得以進入分析體系，強化臨床試驗的決策一致性與證據完整度。
再者，數位雙生（Digital Twin）與虛擬試驗模擬技術，則代表下一代高技術門檻的發展方向。透過建立虛擬病人模型，研究人員可在實際招募前，模擬不同治療策略與試驗設計對結果的影響，以降低實體試驗中病人暴露風險與失敗成本。然而，此類技術高度依賴高品質、多來源資料的整合，以及監管機關對其科學有效性的認可，短期內仍處於導入與驗證並行的階段。
另一方面，聯邦式學習則提供另一種技術路徑，透過在資料不離開原始機構的情況下進行模型訓練，回應跨機構與跨國資料隱私與合規挑戰。此類架構特別適用於多中心臨床試驗環境，能在保障資料安全前提下，提升模型於多中心與多族群資料條件下的適用性與穩定度。儘管聯邦式學習與數位雙生同屬高潛力技術，其大規模應用仍有賴於法規接受度、資料標準化程度及跨機構合作機制的逐步成熟。此種各類技術依成熟程度分階段推進的發展態勢，使AI臨床試驗由流程效率優化，逐步邁向更深層的決策架構調整，並為後續制度化推進與平台整合競爭奠定基礎。
三、AI臨床試驗市場快速成長且競爭結構正朝平台化發展
隨著AI在臨床試驗中逐步建立不可取代的決策價值，相關市場規模亦持續擴大。根據BCC Research估計，全球AI臨床試驗市場於2025年的23.6億美元，預期至2030年將成長至65.4億美元，2025～2030年複合年成長率（Compound Annual Growth Rate, CAGR）達11.0%（圖1）。此一成長動能，主要來自臨床試驗複雜度持續提升，以及藥廠與委託研發服務機構（Contract Research Organization, CRO）對於降低研發風險與縮短時程壓力的迫切需求。
資料來源：BCC Research；DCB產資組ITIS研究團隊（2026/06）
圖1 2025年全球AI在臨床試驗市場之規模與成長趨勢
從應用階段觀察，臨床III期試驗為目前AI導入比例最高的應用場景，占43%，其次為臨床II期試驗，占26.7%。臨床III期試驗規模大、成本高，任何效率提升或失敗風險降低，皆可產生顯著經濟效益，使AI導入具備明確的投資回報基礎。因此，AI導入初期多集中於風險預測、招募優化與監測效率提升等具明確量化效益的應用領域。
然而，隨著導入程度提高，市場競爭焦點已由單一AI工具的功能優劣，轉向平台整合能力與資料治理能力的競爭。AI不再只是附加於既有試驗流程上的輔助工具，而是逐步嵌入試驗設計、執行與監測全流程，形成跨部門、跨資料來源的整合架構。
目前，包括IQVIA等臨床數據與CRO服務商，以及NVIDIA等運算基礎設施供應商，不僅提供演算法模型，更整合雲端運算資源與高效能GPU架構，使AI模型可在大規模、多中心試驗環境中穩定運作。此一發展顯示，AI臨床試驗市場正由分散的工具型市場，逐步邁向以資料整合與基礎設施能力為核心的競爭結構。競爭關鍵也正由模型準確度的比較，逐步轉向資料資產整合、運算資源部署與監管合規能力的整體布局。
四、臨床試驗合規導入AI的關鍵：法規治理門檻
AI在藥物臨床試驗中的應用，已由早期技術驗證階段，逐步邁向制度化與合規化發展。當AI開始參與試驗設計優化、族群分群、療效預測與風險監測等核心環節，其影響已超越效率提升，並進一步影響臨床判斷與受試者風險管理。因此，AI能否被納入正式審查與試驗流程中，關鍵不在技術成熟度本身，而在於制度是否提供清晰且可預測的合規框架。
在歐洲，歐盟於2024年正式通過《AI Act》，並自2025年起分階段適用。該法將醫療相關AI系統列為高風險應用類別，要求建立風險管理機制、資料品質控管、模型可追溯性與人工監督制度。凡AI系統可能影響治療策略或受試者安全，即須符合高風險治理標準。這意味著，在歐洲市場導入AI輔助臨床試驗時，企業除遵循既有藥品監管規範外，尚須同時符合AI法規所要求的風險治理架構，制度門檻明顯提高。
在美國，雖未制定獨立AI專法，但美國食品暨藥物管理局（Food and Drug Administration, FDA）已透過既有藥品審查制度與真實世界證據（Real-World Evidence, RWE）應用框架，逐步將AI納入可審查範圍。審查重點集中於模型可解釋性、資料來源代表性與族群偏差風險控管。美國並未建立獨立AI監管體系，而是將AI嵌入既有醫療監管架構，使其成為臨床資料評估與證據形成過程的一部分，並強調可驗證性與可審查性。
在此全球制度逐步成形的背景下，臺灣於2025年12月三讀通過《人工智慧基本法》，並於2026年1月公布施行，建立風險分級與負責任AI原則的法律基礎。該法強調人本、公平與透明原則，並要求明確責任歸屬與資料可追溯性。對於AI臨床試驗應用而言，這代表相關技術已具備法律定位，模型設計與部署階段即須納入偏差檢測、可解釋性與人工監督機制，使技術開發與合規要求同步進行。
制度門檻的提升，同時也重塑產業結構。高風險治理要求模型可追溯、資料可驗證與決策可審查，使企業難以僅依單點工具方式導入AI，而必須建構完整的資料管理與風險控制架構。在此趨勢下，產業競爭焦點逐漸由演算法性能本身，轉向能否建立整合式臨床試驗基礎設施。大型藥廠與CRO公司亦開始強化內部資料治理與模型管理能力，使臨床試驗資料轉化為可長期累積與再利用的策略資產。
對臺灣而言，此一制度基礎亦蘊含發展契機。臺灣醫療體系高度數位化，健保資料庫與電子病歷整合程度高，若能在去識別化與跨院資料標準上建立穩定且可審查的制度機制，將有利於發展AI輔助族群分群與試驗模擬技術。當全球市場逐步提高AI臨床試驗的合規門檻，具備制度透明與資料治理能力的地區，將更有機會成為跨國合作與AI臨床試驗示範應用的重要場域。
五、總結
AI之所以快速滲透臨床試驗體系，關鍵不在於單一技術突破，而在於臨床研發本身已出現高複雜度與高不確定性的結構性轉變。當精準醫療成為主流，試驗族群縮小、資料來源多元化與跨國多中心執行成為常態，傳統依賴固定設計與人工判讀的決策模式，已難以回應效率與風險控管的需求。AI的導入，正逐步填補決策與資料能力之間的落差。
從應用面觀察，AI已由資料自動化與流程優化工具，逐步進入試驗設計、族群分層與風險監測等核心決策節點。數位雙生技術使試驗設計由一次性假設決策轉為可模擬推演；NLP與基因體整合平台則可提升招募精準度與族群同質性；風險基礎監測系統則將監管模式由事後稽核轉為即時預測。這些改變的共同特徵在於，AI已成為影響試驗運作邏輯的重要基礎能力。
在市場層面，AI臨床試驗的競爭已不再只是單一工具效能的比較，而是整體生態系統整合能力的較量。隨著導入程度提高，模型準確度已不再是唯一衡量標準，資料治理能力、運算資源配置以及跨部門協作效率逐漸成為核心評比項目。臨床試驗資料能否持續累積並有效再利用，已逐漸成為企業建立長期研發優勢的重要基礎。
同時，制度門檻的提升亦加速產業結構的重組。歐盟《AI Act》、美國FDA既有監管架構，以及臺灣AI基本法所建立的風險分級與負責任AI原則，均強調AI應用須具備可追溯與可審查性。在此框架下，單點式導入逐漸失去可行性，企業必須在模型治理與資料管理層面建立明確且可驗證的管理機制，才能在合規前提下實現規模化運作。
整體而言，AI正重塑臨床試驗的運作模式，使其逐步擺脫一次性專案管理框架，發展為具備持續學習與優化能力的智慧研發系統。未來臨床研發的競爭重心，也將更加體現在資料治理能力、模型運用成熟度與制度整合成效等綜合實力。AI所帶來的變化，不僅提升流程效率，更影響了企業風險界定、資本配置與證據管理的決策方式。在合規框架下建構可持續累積與再利用的臨床資料資產，將成為企業建立長期研發優勢的關鍵。