美國食品及藥物管理局(the US Food and Drug Administration, FDA)旗下的生物製劑評估及研究中心(Center for Biologics Evaluation and Research, CBER)主任Peter Marks於《Expert Opinion on Biological Therapy》期刊中提出現有的藥品開發程序與規範並不完全適合基因治療產品，需要從臨床試驗設計、統計工具、製造規範到全球法規協和(global regulatory harmonization)全盤重新思考，以協助基因療法上市更有效率，且未來各國之間的基因療法監管制度差異，將會對跨國基因治療技術商品化的開發商造成限制，例如各國對於臨床試驗前的非臨床研究標準要求、生產規範的不同…等等......
壹、基因治療產品發展過程之障礙
貳、基因治療產品於臨床試驗設計及統計工具之障礙
參、基因治療於生產轉移製造的特殊性與障礙
肆、基因治療應強化全球規範協和以促進基因治療產品發展
伍、我國應關注全球基因治療規範協和以銜接國際市場