RNA療法將繼單株抗體成為新世代精準藥物

全球首例的RNAi（RNA interference）藥物Onpattro（patisiran）在2018年8月被美國食品暨藥物管理局（Food and Drug Administration, FDA）核准上巿，有別於作用在異常遺傳訊息DNA的基因療法可能造成破壞人體遺傳基因之風險，因為RNA在自然界擔任基因轉錄及基因調控的重要角色，以RNA為作用標的之RNA療法（RNA Therapeutics）被視為相對安全、具發展潛力的新興療法，自1978年的反義寡核苷酸（Antisense Oligonucleotide, ASO）首次被成功合成，並達到抑制基因表達的結果，歷經四十年直到成功上巿，RNA療法的臨床發展潛力再度燃起醫療及產業的發展信心，相關研發投入熱烈，可望繼單株抗體藥品之後，再創下一波的精準醫療革命。