當法蘭奇榔安德森在1966年提出以病毒攜帶基因進入細胞的構想時，人們猶視為如科幻般遙不可及。但時至今日，基因治療卻成為醫學史上的新里程碑、人類疾病治療的新希望，不但全球有三千多人接受基因治療之試驗，各界並預估第一個基因治療產品即將會於2003年上市。這個被視為「過於幻想」的新療法，將在二十一世紀裏，帶領全球進入一嶄新及如香格里拉般美好的新醫療世代。
基因治療的概念是將外源基因DNA或RNA片斷引入標的細胞（Target cell）或組織中，以改正或修補基因的缺陷，關閉或抑制表現異常的基因，而達到治療目的。因此，基因治療過程中需透過一傳遞工具-載體，將外界的正常基因或治療基因傳送到人體的標的細胞，以進行基因修飾與表現；而載體系統所執行的基因傳遞可在活體外（ex vivo）或體內（in vivo）進行。
載體系統一般可分為病毒載體與非病毒載體，病毒載體主要有反轉錄病毒（Retrovirus, RV）、慢病毒（Lentivirus）、腺病毒（Adenovirus, AV）、腺相關病毒（Adeno-Associated Virus, AAV）、皰疹病毒（Herpes Simplex Virus, HSV）；非病毒載體則有脂質體（Liposome）、裸DNA（Naked DNA）、細菌及物理方式（Physical means）。
1992年至2001年間，全球基因治療臨床試驗的基因傳遞系統中，以反轉錄病毒載體（26%）、脂質體（24%）及腺病毒（22%）等為主要之載體。
而全球174個癌症的主要基因治療臨床試驗中，有38個產品（53個臨床試驗）是由基因治療公司所提出，疾病標的以攝護腺癌（12%）、黑色素癌（12%）及頭頸癌（8%）為主；基因傳遞系統則是以反義療法（Antisense）（24%）及腺病毒載體（18%）為主。
由於基因治療技術尚在發展中，關鍵技術的專利保護及其二十年的市場獨占性，將是各公司獲得龐大資金支助的主要籌碼，也是保障專屬利益與掌控未來市場的關
鍵。一般而言，專利的趨勢走向又較產品的商品化早五-六年顯現，且專利也是各國或公司技術實力的最佳指標。因此，惟有懂得利用專利保護、避免侵權及設法迴避，方能在二十一
世紀裏掌握基因治療之先機。
美國是全球最早發展基因治療的國家，目前也是基因治療產品及相關專利最多的國家，其基因治療技術遙遙領先他國。而我國基因治療的主要競爭國家-中國大陸至今共有79件基因
治療專利，64.6%為外國企業所申請，其中美國即為主要所屬國（30%）。中國大陸本國人遲自1995年才開始提出基因治療相關專利之申請，但在七年之間卻提出了28件專利，平均每年產出4件基因治療的專利，其潛力不容輕忽。
今將專利數、主要投入者、技術現況等作為基因治療之內外在競爭力指標，我國與中國大陸之基因治療發展模式相類似，但競爭力指標卻各有千秋。其中專利數、相關法規與設施、國內市場是當前我國較不及中國大陸之處，但我國產業界投入意願、產業界之研發能力及學研界之研發成果則是我國的強處。
自1990年第一個基因治療人體試驗開始，至今已歷經十年，基因治療技術卻仍有安全性、穩定性、免疫性等問題。但隨著載體及基因傳遞相關技術的不斷創新及改進，各基因治療公司也積極地開發新產品或新療法。
基因治療技術領先國-美國，其基因治療臨床方案由1997年的184件，到2000年則躍升為409件，三年間成長2.2倍，顯示各公司的研究成果在近年來表現的特別亮麗。各界並預估基因治療產品將會於2003年後陸續上市，而巨大的醫療需求及其對重大疾病的治療潛力驅使下，全球之基因治療產品的年銷售額在2003年當年度估計即可達1.71億美元，2008年更可能達到47.7億美元。
因基因治療的未來市場是一新興的醫療市場，具有無限寬廣的發展空間，全球的生技廠商皆已準備待發。目前，各國都已展開基因治療的技術競賽。未來的五年之間，正是基因治療市
場卡位戰的關鍵期，專利與臨床試驗的數量、公司間的策略聯盟及互相專利授權等案例將會明顯增加，一個全新的醫療產業雛型也會逐漸成形。
我國應利用技術引進的快速切入策略、與中國大陸同文同種的優勢及專利的獨占性，鎖定亞洲特定疾病標的，加快國內研發的腳步，以期儘速加入中國大陸基因治療市場的卡位競
賽。