傳統上，一個新穎(Novel)藥品的產生，須歷經從藥物的發現到上市許可的一連串過程。首先需有疾病治療目標的確認(Identification of therapeutic target)與先導藥物的鑑別與最佳化(Lead identification and optimization)，然後才可能發展為藥物的候選者(Candidate)。現今治療標的的確認，可藉由基因體學(Genomics/genetics)與蛋白質體學(Proteomics)的研究成果而大有斬獲；先導藥物的來源，可為化學合成的小分子、生物技術或自然產物所得，而先導藥物的最佳化試驗，則包括簡易的毒理、代謝與藥理試驗等。然而，此時的藥物候選者並非可直接運用於人體，尚需通過各種臨床前的試驗與研究，方得據以支持其藥物發展的最重要過程—臨床試驗的進行......